Det sjældne kliniske sygdomsforskningsnetværk

• Kan 4, 2024

Ifølge webstedet Rare Clinical Diseases Research Network (RDCRN) er formålet med RDCRN at øge samarbejdet mellem forsknings- og behandlingsindsatsen for forskere og klinikere, der arbejder med mange forskellige typer sjældne sygdomme. RDCRN modtager finansiering fra National Institutes of Health (NIH) og Office for Rare Disease Research i U.S.A.

RDCRN arbejder også på at forbedre tilgængeligheden af ​​information og behandling til patienter. Ved at registrere sig i RDCRN-kontaktregistret vil enkeltpersoner modtage sygdomsspecifik information via e-mail om åben rekruttering til klinisk forskning, nye kliniske forskningswebsteder og aktiviteter i forbindelse med bevidstgørelse af specifikke neuromuskulære sygdomme og indsatser for advokatvirksomhed. Webstedet indeholder også information om hver af de inkluderede sygdomme.

RCDRN omfattede oprindeligt fem forskningskonsortier. I 2009 modtog netværket finansiering til at udvide netværket til at omfatte yderligere 14 konsortier, der dækker 95 sjældne sygdomme. For at blive betragtet som en 'sjælden sygdom' af RCDRN, skal sygdommen ramme mindre end 200.000 individer i U.S.A.

Et antal af de neuromuskulære sygdomme opfylder kriterierne for inklusion som en sjælden sygdom og er repræsenteret af RCDRN. Disse inkluderer mitokondriske sygdomme, nedarvede neuropatier, herunder Charcot Marie Tooth-sygdom, episodiske ataksier, ikke-dystrofiske myotoniske lidelser og lysosomal opbevaringssygdom, inklusive Pompe-sygdom. Tre af de grupper, der blev tilføjet i 2009, ledes af forskere, der er blevet støttet af Muscle Dystrophy Association (MDA).

I følge MDA skal individer tage en række ting i betragtning, inden de registrerer sig i et af sygdomsregistrene. Disse inkluderer: formålet med registreringsdatabasen; hvor lang tid registrering vil tage; hvordan registreringsdatabasen finansierer, og hvem der fører tilsyn med registreringsdatabasen; hvordan registeret vil gavne registrerede personer; og hvordan privatlivets fred er beskyttet. Røde flag, der kan føre til, at man ikke registrerer sig, kan omfatte manglende beskyttelse af privatlivets fred, anmodninger om information om økonomi, mangel på et klart formål og vanskeligheder med at få svar på spørgsmål.

Registrering med RDCRN var enkel og tog mig mindre end minutter. Efter at have læst og accepteret betingelserne i autorisationsformularen blev jeg bedt om personlige oplysninger, såsom navn, adresse og fødselsdato og vedrørende min diagnose. Ifølge webstedet er datalagring sikker og beskyttet af personlige oplysninger. Ved at registrere sig hos RDCRN kan enkeltpersoner hjælpe med til at fremme forskernes arbejde, der leder efter mere effektive behandlinger og kurer mod neuromuskulær sygdom.

Ressourcer:

CMTA, (2011). RDCRN - En værdifuld ressource for CMT-patienter. CMTA-websted. //cmtausa.org/index.php?option=com_content&view=article&id=330:the-rdcrn-a-valuable-resource-for-cmt-patients&catid=7:newsflash&Itemid=61. Hentet 2/23/12.

Muscle Dystrophy Association, (2009). Association for muskeldystrofi bifalder ny føderal støtte til neuromuskulære sygdomme. MDA-websted. //www.mda.org/news/091008Federal%20Support.html. Hentet 2/23/12.

Rare Clinical Diseases Research Network (n.d.). Rare Clinical Diseases Research Network-websted. //rarediseasesnetwork.epi.usf.edu/index.htm. Hentet 2/23/12.

Wahl, M., (2006). At registrere eller ikke at registrere. Quest, 13: 6. //quest.mda.org/article/register-or-not-register. Hentet 2/23/12.

FÅ EN SHAMROCK I DAG!

Video Instruktioner: Børn med alvorlig og kronisk sygdom (Kan 2024).